La fibrosis quística (FQ) es la enfermedad genética mortal más frecuente en pediatría. Hasta ahora, la esperanza de vida no superaba los 40 o 50 años. No obstante, hace poco más de un año aprobaron en España los primeros tratamientos para ‘atacar’ el origen de la enfermedad.
Estos tratamientos moduladores frente a la FQ se administran en pastillas y con ellos los pacientes empiezan a notar beneficios a los pocos días del inicio del tratamiento.
Además, los pacientes a los que se les administre esta terapia de forma precoz, desde pequeños, tendrán la esperanza de vida de cualquier niño sano.
Las terapias CAR-T rompen las barreras del cáncer
La terapia de células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR-T) hace que las células inmunitarias llamadas células T (glóbulos blancos) luchen contra el cáncer.
En las terapias de células CAR-T, las células T son obtenidas de la sangre del paciente y modificadas en el laboratorio a través de un vector viral que lleva información genética para que expresen proteínas en su membrana que les permita adherirse a las células cancerosas, casi de forma exclusiva, y eliminarlas.
Esta terapia ha supuesto una gran revolución en los últimos años. A día de hoy más del 85 % de los pacientes pediátricos a los que se les ha aplicado responden al tratamiento, aproximadamente el 50 % mantienen esta respuesta a los dos años y alrededor del 40 % a los cinco años.
